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Un patient aveugle récupère partiellement la vue

Les chercheurs de l’Institut de la Vision, emmenés par le Directeur de l’IHU FOReSIGHT, le Pr José-Alain Sahel un ophtalmologiste visionnaire, avec le Directeur de l’Institut d’ophtalmologie de Bâle (Suisse), Botond Roska et la Start-up GenSight Biologics ont travaillé au développement de la thérapie optogénétique pour restaurer la vue de patients devenus aveugles.

Les chercheurs de l’Institut de la Vision, emmenés par le Directeur de l’IHU FOReSIGHT, le Pr José-Alain Sahel un ophtalmologiste visionnaire, avec le Directeur de l’Institut d’ophtalmologie de Bâle (Suisse), Botond Roska et la Start-up GenSight Biologics ont travaillé au développement de la thérapie optogénétique pour restaurer la vue de patients devenus aveugles. L’incroyable innovation repose sur une protéine d’algue pour réintroduire une sensibilité à la lumière dans la rétine aveugle. Si la thérapie optogénétique basée sur la protéine d’algue a révolutionné la recherche en neurosciences, c’est la première fois au niveau international que cette approche innovante est utilisée chez l’homme avec succès.

Cette approche thérapeutique cible toutes les pathologies avec perte des photorécepteurs comme la rétinopathie pigmentaire, qui affecte le patient inclus dans l’essai clinique et ayant retrouvé la vue. Cette maladie génétique dégénérative de l’œil se caractérise par une perte progressive de la vision, causée par des mutations dans plus de 71 gènes différents (https://sph.uth.edu/retnet/sum-dis.htm)

Cependant, l’approche pourrait s’appliquer à d’autres pathologies de la rétine comme la dégénérescence maculaire liée à l’âge.

Comment fonctionne l’optogénétique ?

En 2002, le Pr Bamberg et ses collègues allemands et italiens caractérisent le fonctionnement d’une protéine photosensible présente chez une algue unicellulaire. Ils découvrent en effet qu’en présence de lumière, cette protéine ou opsine produit un courant électrique qui déclenche le déplacement de l’algue vers la source lumineuse.

Il est alors envisagé d’utiliser cette protéine d’algue pour compenser la disparition des photorécepteurs en l’exprimant des neurones résiduels de la rétine, les cellules ganglionnaires qui deviendront alors sensibles à la lumière.

Pour introduire le code génétique de l’opsine d’algue dans les cellules humaines, les chercheurs utilisent un vecteur viral utilisé classiquement pour la thérapie génique. Ce vecteur viral de type Virus Adéno-Associés (AAV) est injecté dans l’œil du patient aveugle. Voir cette video pour les explications sur l’ optogénétique https://youtu.be/3Mavb7u7b-Q)

PIONEER est le nom du premier essai clinique ouvert, de phase I et II à dose augmentée chez l’humain, destiné à évaluer l’innocuité et la tolérabilité du vecteur viral nommé GS030-DP chez des patients atteints de rétinopathie pigmentaire au stade avancé. L’opsine étant moins sensible que nos photorécepteurs naturels, l’entreprise Gensight Biologics a également mis au point un dispositif médical externe portable se présentant comme des lunettes (GS030-MD) mais doté d’une caméra et d’un vidéoprojecteur. La caméra acquiert des photos qui sont transformées en images visuelles monochromes projetées à forte intensité sur la rétine du patient.

Des résultats révolutionnaires

Le patient, ayant participé à cette étude clinique, avait reçu un diagnostic de rétinopathie pigmentaire à un stade tellement avancé qu’il ne pouvait que percevoir la présence de lumière. Sept mois après l’injection du vecteur viral GS030-DP et après avoir reçu une formation préalable sur l’utilisation des lunettes GS030-MD, il a commencé à présenter des signes de perception visuelle. Les tests fonctionnels ont montré qu’il avait acquis la capacité de percevoir, localiser, compter et toucher des objets uniquement lorsque son œil traité était stimulé avec les lunettes GS030-MD.

La perception visuelle non-subjective du patient a été démontrée avec des enregistrements par électro-encélographie à la surface de son cerveau qui révèle l’activation des aires visuelles lorsque le patient perçoit des objets grâce aux lunettes. Ces tests fonctionnels ont été réalisés par l’entreprise Streetlab qui développe des protocoles pour évaluer la vision des patients malvoyants et ainsi le bénéfice thérapeutique de thérapies innovantes comme la thérapie optogénétique. Ici vous trouverez la video du patient effectuant les tâches de detection visuelle https://youtu.be/QcIv71FLGD8

« Les personnes aveugles atteintes de différents types de maladies neurodégénératives des photorécepteurs et d’un nerf optique fonctionnel seront potentiellement éligibles pour le traitement, mais il faudra du temps avant que cette thérapie puisse être proposée. La société GenSight Biologics compte lancer prochainement un essai de phase 3 pour confirmer l’efficacité de cette approche thérapeutique», a commenté le Dr José-Alain Sahel, chef de service à l’hôpital des Quinze-Vingts, fondateur de l’Institut de la Vision et professeur à Sorbonne Université.

Référence : Partial recovery of visual function in a blind patient after optogenetic therapy
José-Alain Sahel, Elise Boulanger-Scemama, Chloé Pagot, Angelo Arleo, Francesco Galluppi, Joseph N Martel, Simona Degli Esposti, Alexandre Delaux, Jean-Baptiste de Saint Aubert, Caroline de Montleau, Emmanuel Gutman, Isabelle Audo, Jens Duebel, Serge Picaud, Deniz Dalkara, Laure Blouin, Magali Taiel, Botond Roska, Nature Medicine, 24th May 2021.
DOI : 10.1038/s41591-021-01351-4

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