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Un nouveau médicament à l’étude pour la rétinite pigmentaire

Le médicament QRX-411 de la société ProQR Therapeutics N.V. a obtenu la désignation de médicament orphelin pour le traitement de la rétinite pigmentaire, y compris pour le syndrome de Usher par l’Administration Américaine des aliments et des médicaments (FDA) aux Etats-Unis et par l’Agence Européenne des Médicaments (EMA) en Europe.

ProQR Therapeutics a annoncé le 4 juillet 2017, à Leiden aux Pays Bas, que le médicament expérimental QRX-411 a obtenu l’appellation de médicament « orphelin » par la FDA et l’EMA. La désignation orpheline est une initiative visant à encourager les laboratoires pharmaceutiques à développer des traitements pour les maladies rares. Elle s’accompagne de mesures d’incitation destinées à favoriser la recherche, le développement et la mise sur le marché du médicament désigné. Elle ne constitue en aucune manière une autorisation d’essai thérapeutique ou de mise sur le marché.

À ce jour, il n’y a pas de traitements approuvés ou de produits en développement clinique qui traitent la perte de vision associée au syndrome de Usher dont le type II est l’une des formes les plus courantes causée par des mutations dans le gène USH2A.

Le médicament QRX-411 a montré des résultats prometteurs en restaurant l’expression de la protéine USH2A normale dans des modèles expérimentaux. Ces données ont été présentées lors du congrès scientifique annuel de l’Association pour la recherche en vision et ophtalmologie (ARVO) en mai 2017.

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