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Un médicament pour vaincre la cécité par thérapie génique

L’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux – FDA a approuvé fin 2017 la commercialisation de Luxturna : un nouveau médicament de thérapie génique pour traiter la dégénérescence héréditaire de la rétine.

Luxturna agit contre une maladie de la rétine associée à une mutation au niveau du gène RPE65 entrainant une perte progressive de la vision (en particulier la rétinite pigmentaire) et allant jusqu’à la cécité.

Luxturna est le 1er médicament de thérapie génique autorisé à être commercialisé aux Etats-Unis. Ce dernier emploie un vecteur médicament pour pouvoir délivrer une copie normale du gène RPE65 directement aux cellules rétiniennes.

Ces dernières peuvent alors produire la protéine normale, convertir la lumière en un signal électrique dans la rétine et restaurer ainsi la perte de vision du patient.

« L’approbation de Luxturna ouvre davantage la porte au potentiel des thérapies géniques », a déclaré le Dr Peter Marks, directeur du Centre d’évaluation et de recherche sur les produits biologiques de la FDA.

Luxturna est fabriqué par la société de biotechnologies Spark Therapeutics aux USA.

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