PIONEER est le nom du premier essai clinique ouvert, de phase I et II à dose augmentée chez l’humain, destiné à évaluer l’innocuité et la tolérabilité du vecteur viral nommé GS030-DP chez des patients atteints de rétinopathie pigmentaire au stade avancé. L’opsine étant moins sensible que nos photorécepteurs naturels, l’entreprise Gensight Biologics a également mis au point un dispositif médical externe portable se présentant comme des lunettes (GS030-MD) mais doté d’une caméra et d’un vidéoprojecteur. La caméra acquiert des photos qui sont transformées en images visuelles monochromes projetées à forte intensité sur la rétine du patient.
Des résultats révolutionnaires
Le patient, ayant participé à cette étude clinique, avait reçu un diagnostic de rétinopathie pigmentaire à un stade tellement avancé qu’il ne pouvait que percevoir la présence de lumière. Sept mois après l’injection du vecteur viral GS030-DP et après avoir reçu une formation préalable sur l’utilisation des lunettes GS030-MD, il a commencé à présenter des signes de perception visuelle. Les tests fonctionnels ont montré qu’il avait acquis la capacité de percevoir, localiser, compter et toucher des objets uniquement lorsque son œil traité était stimulé avec les lunettes GS030-MD.
La perception visuelle non-subjective du patient a été démontrée avec des enregistrements par électro-encélographie à la surface de son cerveau qui révèle l’activation des aires visuelles lorsque le patient perçoit des objets grâce aux lunettes. Ces tests fonctionnels ont été réalisés par l’entreprise Streetlab qui développe des protocoles pour évaluer la vision des patients malvoyants et ainsi le bénéfice thérapeutique de thérapies innovantes comme la thérapie optogénétique. Ici vous trouverez la video du patient effectuant les tâches de detection visuelle https://youtu.be/QcIv71FLGD8
« Les personnes aveugles atteintes de différents types de maladies neurodégénératives des photorécepteurs et d’un nerf optique fonctionnel seront potentiellement éligibles pour le traitement, mais il faudra du temps avant que cette thérapie puisse être proposée. La société GenSight Biologics compte lancer prochainement un essai de phase 3 pour confirmer l’efficacité de cette approche thérapeutique», a commenté le Dr José-Alain Sahel, chef de service à l’hôpital des Quinze-Vingts, fondateur de l’Institut de la Vision et professeur à Sorbonne Université.